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2018年制藥行業的主旋律是什么？
2018-01-04查看:
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【中國制藥網 市場分析】 2017，共有46款新藥獲得好消息，如今充滿希望的2018已經到來。在新技術層出不窮、支付能力接近極限、未滿足醫療需求大量存在等幾個因素作用下，2018年制藥工業依然會跌宕起伏、激動人心。我們在這里對今年制藥行業的主旋律做一些展望。
展望
1. 新藥數量繼續走高、限制藥價可以緩行
2017年創新藥數目創造歷史記錄。幾個因素造成這個結果，其中最核心的因素是新藥更加精準。精準藥物令發現開發更加完善，增加成功率；精準藥物也令疾病更加細分，增加了適應癥數量。這二者的合力是新藥產出的發動機，加上FDA的友好態度2018新藥數量將保持較高水平。但是要超過2017年的46款還是有一定困難，因為有幾個2016年因故延遲被推到17年、也有幾個18年藥物提前批準。預測今年有35-40個新分子藥物上市。
美國控制藥價呼聲一直很高，但美國因為文化上對創新的支持所以出臺控制藥價政策的可能性較小。創新藥的價值不僅是為今天的患者提供更安全有效的療法，也為未來患者提供廉價仿制藥，所以這個源頭要盡力保留。藥品開支將主要通過更快速批準、使用仿制藥、鼓勵同類產品競爭等手段控制。
2. 免疫療法從神藥向良藥回歸
隨著對免疫療法了解的深入，業界對這個療法的期望值也日趨理性。檢查點抑制劑現在已在多個三期臨床被標準療法逼平，難以想象這是所有的失敗三期臨床，2018年必然會有更多令人失望的IO三期臨床結果。被業界寄予厚望的組合療法現在尚未嚴格臨床概念驗證(即比次序用藥延長生存期)。PD-1是一個非常幸運的發現，類似格力衛、順鉑，不是一個超級平臺中的普通藥物、而是一個普通平臺中的超級藥物。能夠達到PD-1水平的機理將非常有限，萬眾矚目的IDO抑制劑可能成為2018年最令人失望的藥物。靶向療法可能重新成為腫瘤藥物開發的關注重點，靶向藥物可能比IO藥物在資產交易市場更受青睞。
3. 高新技術繼續擴大治療空間
2016年RNA藥物邁入主流，2017年則是CAR-T和基因療法元年，這些技術顯然在2018年還會繼續成長壯大。隨著mRNA藥物進入臨床、siRNA接近上市，RNA藥物有望進一步與傳統藥物分庭抗禮，而SMA、血友病基因療法也有望完成晚期臨床。但2018年另一個主要技術轉化突破可能是基因編輯技術。今年Sangamo 的ZFN編輯技術藥物率先進入人體試驗(Hunter綜合癥)，而CRISPR Therapeutic的地中海貧血藥物已經獲得臨床試驗許可。2017年多個技術如前抗體、DEL、抗體皮下注射技術等獲得大藥廠的支持，這個趨勢有望繼續。人工智能將向新藥研發各個階段滲透。
4. 優質資產更加緊俏
雖然限制藥價暫時不會發生，但是藥價增長的空間卻也受到嚴格限制，尋找新產品的競爭會更加激烈。現在首創藥物的商業優勢越來越明顯，彎道超車雖然也偶爾成功、但畢竟風險很大，所以廠家在早期項目的爭奪更加激烈。因為基礎研究轉化日益受到科學家重視、生物技術風險投資依然強勁，所以早期項目供給充足。而大藥廠的開發速度和經驗是新項目高速完成概念驗證、走向市場的一個捷徑。所以大藥廠與小型生物技術公司的合作會繼續深化，收購沒有上市產品但擁有領先技術的企業如Alnylam的案例會增加。美國的稅務改革令藥廠大量現金回籠，消費能力大增，掌握超重磅藥物的大藥廠如施貴寶等被收購可能大增。
5. 小分子藥物需要深度創新
傳統的小分子藥物面臨多種新技術擠壓，想要在江湖繼續立足需要更深度創新。DNA編碼技術顯著擴大小分子化學空間、PROTAC令藥物理論上可在催化劑量下產生療效，但這些技術類似足球的倒掛金鉤，雖然可能在特殊情況下起到非凡作用、但無法顛覆整個領域。小分子藥物要繼續生存下去需要對適合小分子的細胞內靶點進行更深度的研究，在選擇性、細胞、動物療效評價方面要引入高新技術，如在更大范圍推廣類似Kinobead技術、更精準高通量測量過膜性等。別孕烯醇酮、氯胺酮等中樞藥物的成功可能令中樞神經重新受到重視，這對小分子藥物將是一個利好事件。
新藥研發充滿隨機性，2018年仍然會有若干令人驚喜和失望的概念驗證結果。晚期資產意外相對較少，明年最有影響的晚期資產仍然是免疫療法，根據已有經驗將憂喜參半。NASH和阿爾茨海默也可能會有一些進展，但多是一些二期臨床數據如吉利德的NASH產品線和vTv的AD藥物，晚期數據要等到19年。腫瘤吸引最多投資和研發資源，出現重要進展可能性最大。孤兒藥因為機理明確，隨著遞送障礙逐漸被清除進展速度會提高。大眾病因為已有一些標準療法難以出現廣泛適用的新藥，會被逐漸分割成專科病，傳統大眾常見病藥物將慢慢退出新藥研發主流。高新技術會融入更多產品，令制藥成為真正的高科技行業。雖然具體事件難以預測，但是選手專長、賽場情況、比賽項目和規則相對清晰。中原逐鹿，鹿死誰手并不重要，重要的是患者見到獵物。
原標題：藥源展望2018
(來源：美中藥源)
展望
1. 新藥數量繼續走高、限制藥價可以緩行
2017年創新藥數目創造歷史記錄。幾個因素造成這個結果，其中最核心的因素是新藥更加精準。精準藥物令發現開發更加完善，增加成功率；精準藥物也令疾病更加細分，增加了適應癥數量。這二者的合力是新藥產出的發動機，加上FDA的友好態度2018新藥數量將保持較高水平。但是要超過2017年的46款還是有一定困難，因為有幾個2016年因故延遲被推到17年、也有幾個18年藥物提前批準。預測今年有35-40個新分子藥物上市。
美國控制藥價呼聲一直很高，但美國因為文化上對創新的支持所以出臺控制藥價政策的可能性較小。創新藥的價值不僅是為今天的患者提供更安全有效的療法，也為未來患者提供廉價仿制藥，所以這個源頭要盡力保留。藥品開支將主要通過更快速批準、使用仿制藥、鼓勵同類產品競爭等手段控制。
2. 免疫療法從神藥向良藥回歸
隨著對免疫療法了解的深入，業界對這個療法的期望值也日趨理性。檢查點抑制劑現在已在多個三期臨床被標準療法逼平，難以想象這是所有的失敗三期臨床，2018年必然會有更多令人失望的IO三期臨床結果。被業界寄予厚望的組合療法現在尚未嚴格臨床概念驗證(即比次序用藥延長生存期)。PD-1是一個非常幸運的發現，類似格力衛、順鉑，不是一個超級平臺中的普通藥物、而是一個普通平臺中的超級藥物。能夠達到PD-1水平的機理將非常有限，萬眾矚目的IDO抑制劑可能成為2018年最令人失望的藥物。靶向療法可能重新成為腫瘤藥物開發的關注重點，靶向藥物可能比IO藥物在資產交易市場更受青睞。
3. 高新技術繼續擴大治療空間
2016年RNA藥物邁入主流，2017年則是CAR-T和基因療法元年，這些技術顯然在2018年還會繼續成長壯大。隨著mRNA藥物進入臨床、siRNA接近上市，RNA藥物有望進一步與傳統藥物分庭抗禮，而SMA、血友病基因療法也有望完成晚期臨床。但2018年另一個主要技術轉化突破可能是基因編輯技術。今年Sangamo 的ZFN編輯技術藥物率先進入人體試驗(Hunter綜合癥)，而CRISPR Therapeutic的地中海貧血藥物已經獲得臨床試驗許可。2017年多個技術如前抗體、DEL、抗體皮下注射技術等獲得大藥廠的支持，這個趨勢有望繼續。人工智能將向新藥研發各個階段滲透。
4. 優質資產更加緊俏
雖然限制藥價暫時不會發生，但是藥價增長的空間卻也受到嚴格限制，尋找新產品的競爭會更加激烈。現在首創藥物的商業優勢越來越明顯，彎道超車雖然也偶爾成功、但畢竟風險很大，所以廠家在早期項目的爭奪更加激烈。因為基礎研究轉化日益受到科學家重視、生物技術風險投資依然強勁，所以早期項目供給充足。而大藥廠的開發速度和經驗是新項目高速完成概念驗證、走向市場的一個捷徑。所以大藥廠與小型生物技術公司的合作會繼續深化，收購沒有上市產品但擁有領先技術的企業如Alnylam的案例會增加。美國的稅務改革令藥廠大量現金回籠，消費能力大增，掌握超重磅藥物的大藥廠如施貴寶等被收購可能大增。
5. 小分子藥物需要深度創新
傳統的小分子藥物面臨多種新技術擠壓，想要在江湖繼續立足需要更深度創新。DNA編碼技術顯著擴大小分子化學空間、PROTAC令藥物理論上可在催化劑量下產生療效，但這些技術類似足球的倒掛金鉤，雖然可能在特殊情況下起到非凡作用、但無法顛覆整個領域。小分子藥物要繼續生存下去需要對適合小分子的細胞內靶點進行更深度的研究，在選擇性、細胞、動物療效評價方面要引入高新技術，如在更大范圍推廣類似Kinobead技術、更精準高通量測量過膜性等。別孕烯醇酮、氯胺酮等中樞藥物的成功可能令中樞神經重新受到重視，這對小分子藥物將是一個利好事件。
新藥研發充滿隨機性，2018年仍然會有若干令人驚喜和失望的概念驗證結果。晚期資產意外相對較少，明年最有影響的晚期資產仍然是免疫療法，根據已有經驗將憂喜參半。NASH和阿爾茨海默也可能會有一些進展，但多是一些二期臨床數據如吉利德的NASH產品線和vTv的AD藥物，晚期數據要等到19年。腫瘤吸引最多投資和研發資源，出現重要進展可能性最大。孤兒藥因為機理明確，隨著遞送障礙逐漸被清除進展速度會提高。大眾病因為已有一些標準療法難以出現廣泛適用的新藥，會被逐漸分割成專科病，傳統大眾常見病藥物將慢慢退出新藥研發主流。高新技術會融入更多產品，令制藥成為真正的高科技行業。雖然具體事件難以預測，但是選手專長、賽場情況、比賽項目和規則相對清晰。中原逐鹿，鹿死誰手并不重要，重要的是患者見到獵物。
原標題：藥源展望2018
(來源：美中藥源)
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